Tratamento para demência infantil custa R$ 20,3 milhões e mãe de menino galês arrecada fundos

Uma mãe do País de Gales precisará reunir cerca de R$ 20,3 milhões para custear um tratamento para demência infantil que pode atrasar a evolução da doença do filho, de 5 anos. Trata-se da primeira terapia gênica aprovada para a condição, ou seja, um medicamento que atua sobre o material genético, e a aprovação ocorreu nos Estados Unidos em setembro.

O menino mora em Swansea, cidade do País de Gales, e foi diagnosticado com Síndrome de Sanfilippo aos 4 anos. A doença também é conhecida como mucopolissacaridose tipo 3 (MPS III). Ela provoca perda gradual de capacidades físicas, como caminhar ou correr, e, por ser neurodegenerativa, costuma ser chamada de “Alzheimer infantil” ou “demência infantil”.

Segundo a National MPS Society, uma organização não governamental norte-americana dedicada às mucopolissacaridoses, cerca de 140 crianças britânicas convivem atualmente com a condição. No Brasil, os dados são escassos, mas a Rede MPS Brasil estima uma incidência mínima de 1 caso para cada 100.842 nascimentos.

O medicamento, chamado FAYUVI, tem preço de US$ 3,95 milhões, o equivalente a cerca de R$ 20,3 milhões. A mãe, Tammy, conta que passou meses torcendo pela aprovação e que a notícia do custo veio logo em seguida. “Eu me emocionei quando aprovaram o tratamento inicialmente, mas no dia seguinte a realidade já me deu esse golpe forte”, afirmou.

Ela entrou em contato com a Ultragenyx, empresa norte-americana que desenvolveu a terapia, para entender como famílias de outros países, sem convênio médico nos Estados Unidos, poderiam arcar com os custos. A companhia respondeu que não é possível oferecer uma estimativa única para pacientes internacionais, já que o valor depende das necessidades médicas de cada paciente e do convênio. Também recomendou que as famílias procurem seus seguros de saúde antes de considerar que pedir ajuda à empresa seja a única opção.

A urgência, segundo a família, é grande. A condição pode progredir mais rapidamente após os 5 anos de idade, e Tammy descreve a arrecadação como “uma verdadeira batalha contra o tempo”. Ela afirma que o filho já apresenta os primeiros sinais de deterioração cognitiva. “Quanto mais velho, menos efetivo será o tratamento e mais capacidades ele perderá”, disse.

A campanha começou antes mesmo da aprovação pela Food and Drug Administration (FDA), órgão regulador de medicamentos dos Estados Unidos. Até agora, a família reuniu cerca de US$ 215 mil, valor que cobre apenas 5% do custo total. Médicos galeses também entraram em contato com colegas norte-americanos em busca de informações sobre como o menino poderia receber o remédio.

Ainda não há cura para a Síndrome de Sanfilippo. A Ultragenyx afirmou que a aprovação pela FDA é um primeiro passo em seu objetivo de longo prazo de oferecer a terapia a famílias de todo o mundo. Para quem convive com a doença, a orientação é buscar um médico especialista e avaliar as opções de acesso disponíveis no próprio sistema de saúde.