Terapia de ponta no SUS chega ao Espírito Santo com esperança para famílias capixabas. Hospital Infantil Nossa Senhora da Glória é referência no ES para aplicação do Zolgensma, primeira terapia gênica para crianças com AME tipo 1.
O Espírito Santo agora está entre os estados brasileiros onde crianças diagnosticadas com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 podem receber gratuitamente o Zolgensma — considerado um dos medicamentos mais caros do mundo, com valor estimado em R$ 7 milhões por dose única. O acesso ao medicamento poderá ser feito através do Hospital Infantil Nossa Senhora da Glória, em Vitória, que integra a rede de serviços especializados em doenças raras do Sistema Único de Saúde (SUS).
O tratamento é um marco na medicina brasileira: é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS, e visa mudar o curso da AME tipo 1, uma condição rara, grave e degenerativa, que afeta os neurônios motores e, sem intervenção precoce, pode levar à morte antes dos dois anos de idade.
Modelo inédito reduz custo e garante acesso
O Zolgensma é fabricado pela Novartis e, graças a um acordo de compartilhamento de risco entre o Governo Federal e a farmacêutica, passou a ser oferecido na rede pública. O Brasil é o sexto país do mundo a incorporar o medicamento ao sistema público de saúde, depois de nações como Espanha, Inglaterra e França.
O modelo de pagamento prevê que o governo só quitará integralmente o valor se houver resposta clínica positiva da criança em diferentes marcos de acompanhamento, até os quatro anos após a aplicação. Isso permitiu ao país negociar o menor preço lista do mundo para a medicação.
Esperança e emoção: tratamento já começou
As duas primeiras aplicações do medicamento foram realizadas no dia 14 de maio, em Brasília (DF) e em Recife (PE), em duas bebês de menos de seis meses. Ambas cumpriam os critérios clínicos definidos pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da AME tipo 1: idade máxima de seis meses e ausência de necessidade contínua de ventilação mecânica invasiva.
A mãe de uma das bebês, Millena Brito, relatou com emoção a nova perspectiva para sua filha: “É emocionante, porque a gente nunca perde a esperança como mãe. Ver minha filha poder andar, correr, falar e me chamar de mãe vai ser excelente”.
Como funciona o tratamento e quem tem direito
O Zolgensma é indicado exclusivamente para crianças com diagnóstico de AME tipo 1, com até seis meses de vida e que não estejam sob ventilação mecânica permanente. A aplicação é única e, ao contrário de outros tratamentos contínuos, pode substituir completamente as demais terapias disponíveis no SUS, como o nusinersena e o risdiplam.
Após a aplicação, o paciente permanece sob observação clínica por pelo menos 24 horas e é acompanhado por até cinco anos pela equipe de referência. A terapia permite ganhos motores significativos, como controle da cabeça, sustentação do tronco e, em alguns casos, a capacidade de andar.
Hospital Infantil de Vitória entre os centros habilitados
O Hospital Infantil Nossa Senhora da Glória, em Vitória, integra a lista dos 36 serviços especializados aptos a realizar a infusão do Zolgensma no Brasil. A unidade capixaba é referência no atendimento a doenças raras e foi habilitada pelo Ministério da Saúde para atuar nesse tipo de tratamento de alta complexidade.
Além do Espírito Santo, o medicamento pode ser aplicado em centros localizados em estados como São Paulo, Rio de Janeiro, Pernambuco, Paraná, Minas Gerais, entre outros. Nos locais que ainda não possuem estrutura habilitada, o SUS garante transporte e hospedagem para a criança e um responsável legal.
Avanço na saúde pública e compromisso com o futuro
O início da aplicação do Zolgensma pelo SUS é considerado um avanço histórico para o sistema de saúde brasileiro. A expectativa do Ministério da Saúde é atender 137 crianças com AME tipo 1 nos próximos dois anos. Até o momento, 15 solicitações já foram protocoladas e estão em análise.
Com essa iniciativa, o Brasil demonstra capacidade de incorporar tecnologias de ponta, mesmo com altíssimo custo, por meio de soluções inovadoras e sustentáveis — como o compartilhamento de risco. Para as famílias, é mais do que uma conquista técnica: é a chance de oferecer uma vida com dignidade e possibilidades reais de desenvolvimento para seus filhos.
